洪心惠、廖佑倫(生醫商品化中心-藥品領域)
肌萎縮側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS） 是一種影響大腦與脊髓運動神經元的神經退化性疾病，導致患者逐漸喪失肌肉控制能力。其可能的致病因素包括基因突變、免疫反應失調、化學失衡等原因所引起。常見臨床症狀包含肌肉僵硬、抽搐、四肢無力、吞嚥困難、言語不清，以及部分患者出現認知與行為改變。
目前 ALS 尚無根治方法，核准上市的藥物如 Riluzole、Radicava、Relyvrio 以及 Qalsody等，主要用於延緩病程進展及改善患者生活品質。
其中，Riluzole 為臨床主力用藥，能延長存活期數月；Radicava 則具抗氧化作用，能延緩功能退化；Qalsody 則針對特定基因（SOD1）突變的患者設計，屬於反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides, ASO）基因治療。
ALS治療藥物市場趨勢
根據 Grand View Research 的市場分析，2023 年全球 ALS 藥品市場規模為 6.673 億美元，預計至 2035 年將增至 9.876 億美元，2024 至 2030 年間的年均複合成長率（CAGR）預估為 5.8%。
由於ALS患者的發病率和盛行率不斷上升，以及老年人口的增長導致病例增加，致使ALS病患數持續增長，對有效治療方案的需求日益迫切，將會是市場成長的主要驅動力。
現階段標準藥物如 Riluzole 與 Radicava 仍將維持主導地位，然而，隨著現有療效的侷限性漸受關注，全球藥廠正加速開發具創新機制的新藥物。未來最具潛力的治療策略將包括基因與 ASO 類藥物（如 Qalsody）、具特異性的小分子抑制劑以及幹細胞療法等。
在政策支持、人工智慧輔助藥物開發及多方跨界合作的推動下，ALS 未來治療有望從症狀控制轉向疾病治療，為患者帶來更實質且長遠的改善希望。(完整文章請至檔案下載專區的生技新知，登錄會員後下載)