D17A0012
應用於遺傳疾病之人類酵素工程技術
研發特點與成果
酵素替代治療(Enzyme replacement therapy ; ERT)對於涉及細胞代謝之酵素缺失而導致的溶?體儲存障礙患者，是一種有效治療的方法。然而，有些患者因此產生的免疫反應，將會阻礙治療的效果並導致嚴重副作用。研究團隊藉由改變正常內源性酵素的特異性，藉此彌補原有缺陷的酵素活性，進而降低ERT的免疫反應。
研究團隊利用ECSTASY (enzyme cleavable surface tethered all-purpose screening system)篩選人類beta-glucuronidase基因庫，找出提升100-290倍活性的alpha-iduronidase variants和7,900-24,500倍的beta-glucuronidase variants，體外試驗顯示以beta-glucuronidase variants處理的酵素缺乏細胞，其溶?體構型外觀明顯恢復，達到類似以alpha-iduronidase處理的效果，顯示治療酵素缺失代謝疾病的潛力。
合作對象
尋求合作研發與技術授權廠商共同進行臨床前及臨床試驗，以求本計畫之妥適商品化。
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(更新日期: 2018年3月)