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D17A0012

應用於遺傳疾病之人類酵素工程技術

研發特點與成果
        
       酵素替代治療(Enzyme replacement therapy ; ERT)對於涉及細胞代謝之酵素缺失而導致的溶?體儲存障礙患者,是一種有效治療的方法。然而,有些患者因此產生的免疫反應,將會阻礙治療的效果並導致嚴重副作用。研究團隊藉由改變正常內源性酵素的特異性,藉此彌補原有缺陷的酵素活性,進而降低ERT的免疫反應。
         
        研究團隊利用ECSTASY (enzyme cleavable surface tethered all-purpose screening system)篩選人類beta-glucuronidase基因庫,找出提升100-290倍活性的alpha-iduronidase variants和7,900-24,500倍的beta-glucuronidase variants,體外試驗顯示以beta-glucuronidase variants處理的酵素缺乏細胞,其溶?體構型外觀明顯恢復,達到類似以alpha-iduronidase處理的效果,顯示治療酵素缺失代謝疾病的潛力。


 
合作對象
 
尋求合作研發與技術授權廠商共同進行臨床前及臨床試驗,以求本計畫之妥適商品化。
 
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(更新日期: 2018年3月)
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