2020年底，輝瑞(Pfizer)藥廠和莫德納的mRNA疫苗問世，從開始研發到獲得美國FDA的EUA (緊急使用授權) 核准不到一年的時間，不僅成為全球對抗新冠肺炎疫情的新希望，更在今年8月，輝瑞(Pfizer)與BioNTech合作開發的BNT疫苗更正式取得FDA的藥證，不僅成為新冠肺炎疫苗的首例、寫下最快取得藥物上市核准的扉頁，更為核酸(RNA)藥物發展立下新里程碑。
傳統大小分子藥物作用靶點在蛋白質，藥物發展受限於治療標的活性結構的成藥性，無法滿足部分醫藥需求。不同於傳統大小分子，核酸藥物主要是針對標的mRNA進行調控，在藥物研發上相對單純、快速。
近年來，隨著核心技術的突破，核酸藥物加速上巿，適應症也逐漸由罕見疾病拓展至慢性疾病。此外，BNT/輝瑞 (Pfizer) 與莫德納 (Moderna) 因應新冠肺炎疫情成功且迅速地開發出新冠肺炎核酸疫苗，讓大眾開始關注到核酸藥物的發展潛力，。
為了剖悉核酸藥物未來的發展前景、潛力和台灣產業的契機，生醫商品化中心（BMCC）與生物技術開發中心 (DCB) 在8月25日共同舉辦一場「核酸入藥，新治療模式未來發展契機」線上研討會。
探討台灣新興生物療法契機
研討會從核酸藥物核心技術突破，延伸至核酸藥物研發及商品化策略等多個面向，邀集法信諾生醫張嘉銘總經理、赭石生醫呂采修總經理、視航生醫卓夙航醫師等代表性廠商與專家，針對核酸修飾及藥物開發等議題進行經驗分享與成果介紹，期望能促進核酸藥物產業的蓬勃發展與探討台灣新興生物療法的契機！
翻開核酸藥物發展史，1998年，全球第一個核酸藥物Onpattro獲FDA核准上市，新冠肺炎疫情更推波mRNA疫苗的快速上市，帶動核酸藥物市場的熱度，估計5年內，將有多項具潛力的核酸藥物陸續上市，近20年來，核酸藥物的適應症與應用領域已經由罕見疾病擴展至遺傳性疾病、腫瘤、神經性疾病、代謝疾病及慢性病，帶來疾病治療精準化的趨勢與市場需求。
根據Cision PR Review統計，2020年，全球核酸藥物市場約22.9億美元，估計治療慢性病和癌症的核酸藥物上市後，2026年，全球核酸藥物市場規模將達到93.7億美元，2020~2026年複合成長率將達22.5%；
另外，根據Root analysis預估，隨著慢性病、癌症用藥需求市場的增加，2027年，全球的核酸藥物市場將呈現供不應求的現象，而全球新冠肺炎疫情的升溫，將使得mRNA市場占有率增加，有鑑於此，已經有廠商開始投入核酸藥物量產的製程開發。
核酸藥物克服傳輸困境 突飛猛進
生物技術開發中心（DCB）蔡維原產業分析師表示，從傳統草藥、小分子藥物、標靶藥物、次世代生技藥品、免疫療法，一直到核酸藥物、基因療法，基因與疾病之間的關係逐漸被建立，可調控基因的藥物需求湧現，使得核酸藥物與基因療法成為未來全球藥物發展的重點方向之一。
以往小分子藥物和抗體藥物主要是與目標蛋白的活性區域結合，達到疾病治療的效果，而核酸藥物是藉由調節RNA來達到治療的目的，且核酸藥物主要是針對RNA進行抑制的作用，也就是透過RNA調節蛋白質表現，而不受蛋白質複雜結構的限制。
藥物結構性的特性限制了化學藥物、抗體藥物與蛋白質藥物的部份發展，而核酸藥物理論上可以針對任何蛋白質結構進行調控，這也是核酸藥物備受矚目、成為醫藥產業當紅炸子雞的原因。
2021年 全球共有17個核酸藥物上市
不過核酸藥物的發展也不是一帆風順，科學家早在1961年，便首次發表核酸可做為疾病治療的概念，1998年，在線蟲內發現RNAi機制，而後在人類細胞也發現RNAi機制，有多家生技公司相繼投入開發，2005年之後，開始有國際藥廠包含羅氏、默沙東、諾華等投入核酸藥物研發的領域。
但由於在發展過程中，技術瓶頸逐漸浮現，包含藥物傳輸問題、半衰期短、免疫原反應等問題，讓核酸藥物在數十年間一度出現難以跨越的技術障礙，也讓這些國際藥廠萌生退意，採取較為保守和觀望的態度。
直到2011年，核酸藥物的開發出現一線曙光，核心技術一一突破，逐漸劈開技術瓶頸的壁壘，2018年終於有第一個RNAi藥物核准上市，截至2021年8月底為止，全球共有17個核酸藥物上市，其中11項為ASO (罕見疾病)、4項RNAi、2項mRNA；目前全球進入臨床試驗階段的核酸藥物已高達190個。
2020年，第一個用於慢性病、高血脂症 (成人高膽固醇血症、混合性血脂異常) 的核酸藥物-Leqvio上市，開啟核酸藥物更廣泛適應症的先河；新冠肺炎疫情爆發後，BNT和莫德納2項mRNA疫苗成為全球眾所矚目的抗疫利器。
運用與核苷酸互補特性 精準達到治療標的
蔡維原產業分析師指出，核酸藥物在近年來備受矚目當然有它的優勢，包括具有高度治療效益與價格競爭力，相較於多數大分子藥物，核酸藥物可以減少用藥的頻率、提升藥物的接受度，且治療價格合理，預估2026年，其全球市場銷售額將可望超越相同作用標的的抗體藥物。
以往核酸藥物多以治療罕見疾病為主，例如：遺傳性澱粉樣蛋白疾病、裘馨氏肌肉萎縮症，但近年來，適應症標的逐漸拓展至傳染性疾病、癌症與慢性病。相較於小分子藥物、抗體藥物面臨蛋白質複雜結構的藥物結合問題，核酸藥物運用與核苷酸互補的特性，可以更精準達到治療的標的，也可以減少病患服用藥物的頻率。
一般而言，核酸藥物的開發主要分為：藥物標的研發、修飾/載體技術開發，以及核酸藥物量產等三大區塊。藥物標的研發主要是由輝瑞（Pfizer）、羅氏（Roche）等國際藥廠主導，但這些藥廠也多半不具備開發核酸藥物的能力，主要是透過併購的方式，與擁有載體平台的生技公司合作開發，以建立穩定的核酸藥物傳輸系統，並進行量化生產。
加強核酸藥物製程開發技術
台灣目前約有4家廠商投入核酸藥物領域的開發，包含：美洛生技、視航生醫、赭石生醫和法信諾生醫，這些廠商大多仍處於早期研發的階段，僅有視航生醫的眼藥水已取得美國FDA的IND，為台灣目前核酸藥物臨床進展最快速的廠商。
在核酸藥物生產方面，國內雖然具備研發用核酸藥物生產的能力，如源資生技、基龍米克斯和明欣等生技，但仍缺乏生產臨床試驗級用藥及上市量產核酸藥物的能力；在關鍵原料生產部分，僅有法信諾生醫和希居芙生醫二家廠商投入，不過亦屬於小量生產。
核酸藥物發展最主要的困境，是將RNA正確、精準地傳輸到目標器官，因為 RNA 序列帶有大量電荷不易穿過細胞膜，再加上 RNA 會被人體內水解蛋白分解，常處於不穩定的狀態，因此不易從外部傳輸至身體內的標的組織或器官，因此維持穩定性是核酸藥物發展上的一大瓶頸。所幸近年來，隨著脂質奈米粒子（LNP）與化學修飾技術突飛猛進，已能克服80%以上的RNA藥物傳輸問題。
量產製程優化與最佳化是不可或缺關鍵
法信諾生醫張嘉銘總經理指出，核酸藥物在開發過程中，核酸修飾技術及製程改良是重要的關鍵。製程的產率是否優化、有效提高生產效率和品質、序列是否最佳化，都是核酸產業發展的關鍵。
RNA 藥物的製造需要考量藥物穩定性（stability）、傳輸能力（deliverability）。以穩定性來說，可以透過製作雙股 RNA 或微脂體修飾，達成穩定傳輸藥物的安全性，另外，也需要考量核酸藥物的嚴苛運送條件，如完備的冷鏈運送、保存系統等。
張嘉銘指出，目前國際上幾家藥廠都有投入核酸藥物的開發，但多會以併購或技轉的方式取得核酸藥物技術，對中小型的生技公司而言，將技術成果授權給國際藥廠是一條可以嘗試的路徑，但是這些藥廠在評估併購或技轉的同時，核酸藥物基本量產的能力也是其中一項重要考量，因此生技公司在開發核酸藥物的過程中，量產製程的優化與最佳化是不可或缺的關鍵。
利用核酸開發脂肪肝治療藥物
母公司位於英國、從牛津大學衍生的新創公司-赭石生醫，總經理暨研發部門主管呂采修分享將核酸藥物用於治療脂肪肝的研發成果。根據BBC報導，現代人過胖及代謝異常造成的死亡人口，是所有癌症死亡人口加總起來的2倍之多，全球每四個人就有一位有脂肪肝的問題，在台灣也約600萬人有脂肪肝的問題。
隨著年齡的增長，脂肪越來越容易囤積在肝臟裡，進而阻塞到心血管，引發心血管疾病的發生，同時也造成肝纖維化、肝硬化與肝癌，甚至成為國內外換肝的主要原因，目前全球並沒有真正治療肝臟疾病的藥物，換肝成為唯一的途徑。
赭石生醫利用核酸藥物開發治療脂肪肝的藥物，期望透過1000多個脂肪肝的病理切片，加上AI影像分析尋找到新治療標的，拯救原本可能被丟棄的移植肝臟。未來該公司將建構肝臟基因圖譜，剖悉肝臟裡的每一種細胞對於脂肪肝產生的作用，再利用核酸藥物來調控基因受損或被影響的蛋白質表現。
核酸藥物治療眼疾應用新趨勢
中國醫藥大學特聘教授，同時也是視航生醫的創辦人兼首席科學家卓夙航醫師則分享核酸藥物在眼科疾病治療的開發策略與經驗，他以日前剛獲得FDA核准進行臨床一期試驗的microRNA藥物為例，說明核酸藥物治療眼疾的應用趨勢。
卓夙航醫師表示，台灣的近視盛行率相當高，根據統計，台灣18歲前罹患近視的青少年比例超過四分之三，高居全亞洲之冠。台灣成人近視比例也高達85%，其中，高度近視患者的比例也高居亞洲之首，讓人不得不憂慮我們的下一代。
近視所導致的眼球結構破壞、變形，使得往後容易產生青光眼、白內障、黃斑部病變、視網膜剝離、永久性失明等一連串的眼睛疾病與併發症，也成為亞洲民眾眼睛失明的主要原因，青少年普遍視力下降，甚至可能引發國防戰力銳減與國安等相關問題。
目前全世界沒有任何治療小孩近視的特效藥，唯一的治療方式就是使用Atropine(一種長效型散瞳劑)，但這類散瞳劑將使瞳孔放大，產生畏光、紫外線過度曝晒的情況，而戴眼鏡、隱形眼鏡、近視雷射手術等方式，都只能暫時讓眼睛可以看清楚周遭事物，但無法逆轉視力惡化或修正眼球破壞的情況。
全球首次發現microRNA可以影響近視發生
視航生醫研究團隊是全球首次發現microRNA可以影響近視的發生，這篇研究論文在10年前就發表在國際期刊，研發團隊在小鼠和兔子的動物模型中證實microRNA-328是導致近視的危險因素，microRNA 是近20年來才發現的RNA種類、基因調控因子，microRNA-328雖然不會製造蛋白質，但是會影響mRNA製造蛋白質的功能，即所謂的核酸干擾。
根據團隊研究，當microRNA-328在眼球的表現量正常時，他所調控的mRNA就可以正常運作，但是當microRNA-328在眼球的表現量過多時，就會造成下游的mRNA被過度抑制，引起功能的混亂失序，眼球就會發生不正常的拉長，導致近視的發生。
視航生醫所研發的核酸眼藥就是根據這個原理，設計一個microRNA-328的Anti sense，把過多的microRNA中和掉，讓眼球回復到正常的狀態或不要繼續惡化，目前該公司也正尋找其他有效的衍生藥物，以提高專利保護的範圍。
獲得美國FDA IND
卓夙航醫師指出，核酸藥物應用在疾病或眼科治療上有幾項優勢，包括：眼睛具有免疫豁免權，其免疫系統低，不必擔心引發過度免疫反應、眼睛中的核酸酶的濃度相對低、眼藥水只要直接點在眼睛上即可，可減少其他核酸藥物必須考慮的藥物傳輸問題；
同時，核酸眼藥屬於單股DNA結構，不會嵌入到宿主基因體中，造成長遠未知的影響，而且該DNA是人體本身就具有，也未加以修飾，因此對人體或組織不會產生毒性。此外，核酸藥物可以維持較長久的治療效果，也不會產生第二代謝物，因此使用上更加安全。
卓夙航醫師表示，目前視航生醫的核酸眼藥除了已經獲得美國FDA的IND，也取得台灣食藥署(TFDA)的核准，在高雄榮總進行一期臨床試驗，同時，亦積極探索其他眼科疾病的新適應症，如眼角膜受傷、乾眼症也與都與該基因異常有關，
，也就是修復乾眼症造成的角膜破皮。
目前在兔子試驗中，初步證實具有保護角膜上皮細胞、減少角膜細胞凋亡、減輕眼瞼板過度角質化阻塞的作用，顯示這項 microRNA藥物具有更多適應症標的的潛力。
在時間、成本與安全性上 都具有優勢
核酸藥物在時間、成本、臨床與安全性上都具有優勢，在藥物設計和合成上具有彈性和靈活性，在製造成本上，由於核苷酸原材料僅有：A、T、C、G，因此修飾和製造上，都比蛋白質藥物簡單、快速，加上藥物濃度低、療效較持久，可減少藥物副作用、增加患者的順從性與方便性，同時可以預測脫靶效應，維持較高的安全性，是兼顧安全性與療效的新興療法。
不過台灣投入核酸藥物研發的公司大都集中在開發適應症與藥物標的領域，較缺乏修飾技術與量產製程開發的公司，若要進入核酸藥物國際市場，強化製程量產開發與穩定製造仍是產業亟需突破的瓶頸。
蔡維原建議，台灣應該善用既有的生醫能量與AI運算，發展具有利基的治療標的和藥物標靶；在核酸修飾與載體設計方面，可以結合化學合成、生醫能量和奈米科學，開發高安全性、穩定性、長半衰期的組織專一性核酸傳輸平台；在生產方面，可以結合台灣優勢的精密製造、生醫工程和半導體產業等強項，開發智慧化核酸藥物生產平台，加速核酸藥物產業的發展。
傳統大小分子藥物作用靶點在蛋白質，藥物發展受限於治療標的活性結構的成藥性，無法滿足部分醫藥需求。不同於傳統大小分子，核酸藥物主要是針對標的mRNA進行調控，在藥物研發上相對單純、快速。
近年來，隨著核心技術的突破，核酸藥物加速上巿，適應症也逐漸由罕見疾病拓展至慢性疾病。此外，BNT/輝瑞 (Pfizer) 與莫德納 (Moderna) 因應新冠肺炎疫情成功且迅速地開發出新冠肺炎核酸疫苗，讓大眾開始關注到核酸藥物的發展潛力，。
為了剖悉核酸藥物未來的發展前景、潛力和台灣產業的契機，生醫商品化中心（BMCC）與生物技術開發中心 (DCB) 在8月25日共同舉辦一場「核酸入藥，新治療模式未來發展契機」線上研討會。
探討台灣新興生物療法契機
研討會從核酸藥物核心技術突破，延伸至核酸藥物研發及商品化策略等多個面向，邀集法信諾生醫張嘉銘總經理、赭石生醫呂采修總經理、視航生醫卓夙航醫師等代表性廠商與專家，針對核酸修飾及藥物開發等議題進行經驗分享與成果介紹，期望能促進核酸藥物產業的蓬勃發展與探討台灣新興生物療法的契機！
翻開核酸藥物發展史，1998年，全球第一個核酸藥物Onpattro獲FDA核准上市，新冠肺炎疫情更推波mRNA疫苗的快速上市，帶動核酸藥物市場的熱度，估計5年內，將有多項具潛力的核酸藥物陸續上市，近20年來，核酸藥物的適應症與應用領域已經由罕見疾病擴展至遺傳性疾病、腫瘤、神經性疾病、代謝疾病及慢性病，帶來疾病治療精準化的趨勢與市場需求。
根據Cision PR Review統計，2020年，全球核酸藥物市場約22.9億美元，估計治療慢性病和癌症的核酸藥物上市後，2026年，全球核酸藥物市場規模將達到93.7億美元，2020~2026年複合成長率將達22.5%；
另外，根據Root analysis預估，隨著慢性病、癌症用藥需求市場的增加，2027年，全球的核酸藥物市場將呈現供不應求的現象，而全球新冠肺炎疫情的升溫，將使得mRNA市場占有率增加，有鑑於此，已經有廠商開始投入核酸藥物量產的製程開發。
核酸藥物克服傳輸困境 突飛猛進
生物技術開發中心（DCB）蔡維原產業分析師表示，從傳統草藥、小分子藥物、標靶藥物、次世代生技藥品、免疫療法，一直到核酸藥物、基因療法，基因與疾病之間的關係逐漸被建立，可調控基因的藥物需求湧現，使得核酸藥物與基因療法成為未來全球藥物發展的重點方向之一。
以往小分子藥物和抗體藥物主要是與目標蛋白的活性區域結合，達到疾病治療的效果，而核酸藥物是藉由調節RNA來達到治療的目的，且核酸藥物主要是針對RNA進行抑制的作用，也就是透過RNA調節蛋白質表現，而不受蛋白質複雜結構的限制。
藥物結構性的特性限制了化學藥物、抗體藥物與蛋白質藥物的部份發展，而核酸藥物理論上可以針對任何蛋白質結構進行調控，這也是核酸藥物備受矚目、成為醫藥產業當紅炸子雞的原因。
2021年 全球共有17個核酸藥物上市
不過核酸藥物的發展也不是一帆風順，科學家早在1961年，便首次發表核酸可做為疾病治療的概念，1998年，在線蟲內發現RNAi機制，而後在人類細胞也發現RNAi機制，有多家生技公司相繼投入開發，2005年之後，開始有國際藥廠包含羅氏、默沙東、諾華等投入核酸藥物研發的領域。
但由於在發展過程中，技術瓶頸逐漸浮現，包含藥物傳輸問題、半衰期短、免疫原反應等問題，讓核酸藥物在數十年間一度出現難以跨越的技術障礙，也讓這些國際藥廠萌生退意，採取較為保守和觀望的態度。
直到2011年，核酸藥物的開發出現一線曙光，核心技術一一突破，逐漸劈開技術瓶頸的壁壘，2018年終於有第一個RNAi藥物核准上市，截至2021年8月底為止，全球共有17個核酸藥物上市，其中11項為ASO (罕見疾病)、4項RNAi、2項mRNA；目前全球進入臨床試驗階段的核酸藥物已高達190個。
2020年，第一個用於慢性病、高血脂症 (成人高膽固醇血症、混合性血脂異常) 的核酸藥物-Leqvio上市，開啟核酸藥物更廣泛適應症的先河；新冠肺炎疫情爆發後，BNT和莫德納2項mRNA疫苗成為全球眾所矚目的抗疫利器。
運用與核苷酸互補特性 精準達到治療標的
蔡維原產業分析師指出，核酸藥物在近年來備受矚目當然有它的優勢，包括具有高度治療效益與價格競爭力，相較於多數大分子藥物，核酸藥物可以減少用藥的頻率、提升藥物的接受度，且治療價格合理，預估2026年，其全球市場銷售額將可望超越相同作用標的的抗體藥物。
以往核酸藥物多以治療罕見疾病為主，例如：遺傳性澱粉樣蛋白疾病、裘馨氏肌肉萎縮症，但近年來，適應症標的逐漸拓展至傳染性疾病、癌症與慢性病。相較於小分子藥物、抗體藥物面臨蛋白質複雜結構的藥物結合問題，核酸藥物運用與核苷酸互補的特性，可以更精準達到治療的標的，也可以減少病患服用藥物的頻率。
一般而言，核酸藥物的開發主要分為：藥物標的研發、修飾/載體技術開發，以及核酸藥物量產等三大區塊。藥物標的研發主要是由輝瑞（Pfizer）、羅氏（Roche）等國際藥廠主導，但這些藥廠也多半不具備開發核酸藥物的能力，主要是透過併購的方式，與擁有載體平台的生技公司合作開發，以建立穩定的核酸藥物傳輸系統，並進行量化生產。
加強核酸藥物製程開發技術
台灣目前約有4家廠商投入核酸藥物領域的開發，包含：美洛生技、視航生醫、赭石生醫和法信諾生醫，這些廠商大多仍處於早期研發的階段，僅有視航生醫的眼藥水已取得美國FDA的IND，為台灣目前核酸藥物臨床進展最快速的廠商。
在核酸藥物生產方面，國內雖然具備研發用核酸藥物生產的能力，如源資生技、基龍米克斯和明欣等生技，但仍缺乏生產臨床試驗級用藥及上市量產核酸藥物的能力；在關鍵原料生產部分，僅有法信諾生醫和希居芙生醫二家廠商投入，不過亦屬於小量生產。
核酸藥物發展最主要的困境，是將RNA正確、精準地傳輸到目標器官，因為 RNA 序列帶有大量電荷不易穿過細胞膜，再加上 RNA 會被人體內水解蛋白分解，常處於不穩定的狀態，因此不易從外部傳輸至身體內的標的組織或器官，因此維持穩定性是核酸藥物發展上的一大瓶頸。所幸近年來，隨著脂質奈米粒子（LNP）與化學修飾技術突飛猛進，已能克服80%以上的RNA藥物傳輸問題。
量產製程優化與最佳化是不可或缺關鍵
法信諾生醫張嘉銘總經理指出，核酸藥物在開發過程中，核酸修飾技術及製程改良是重要的關鍵。製程的產率是否優化、有效提高生產效率和品質、序列是否最佳化，都是核酸產業發展的關鍵。
RNA 藥物的製造需要考量藥物穩定性（stability）、傳輸能力（deliverability）。以穩定性來說，可以透過製作雙股 RNA 或微脂體修飾，達成穩定傳輸藥物的安全性，另外，也需要考量核酸藥物的嚴苛運送條件，如完備的冷鏈運送、保存系統等。
張嘉銘指出，目前國際上幾家藥廠都有投入核酸藥物的開發，但多會以併購或技轉的方式取得核酸藥物技術，對中小型的生技公司而言，將技術成果授權給國際藥廠是一條可以嘗試的路徑，但是這些藥廠在評估併購或技轉的同時，核酸藥物基本量產的能力也是其中一項重要考量，因此生技公司在開發核酸藥物的過程中，量產製程的優化與最佳化是不可或缺的關鍵。
利用核酸開發脂肪肝治療藥物
母公司位於英國、從牛津大學衍生的新創公司-赭石生醫，總經理暨研發部門主管呂采修分享將核酸藥物用於治療脂肪肝的研發成果。根據BBC報導，現代人過胖及代謝異常造成的死亡人口，是所有癌症死亡人口加總起來的2倍之多，全球每四個人就有一位有脂肪肝的問題，在台灣也約600萬人有脂肪肝的問題。
隨著年齡的增長，脂肪越來越容易囤積在肝臟裡，進而阻塞到心血管，引發心血管疾病的發生，同時也造成肝纖維化、肝硬化與肝癌，甚至成為國內外換肝的主要原因，目前全球並沒有真正治療肝臟疾病的藥物，換肝成為唯一的途徑。
赭石生醫利用核酸藥物開發治療脂肪肝的藥物，期望透過1000多個脂肪肝的病理切片，加上AI影像分析尋找到新治療標的，拯救原本可能被丟棄的移植肝臟。未來該公司將建構肝臟基因圖譜，剖悉肝臟裡的每一種細胞對於脂肪肝產生的作用，再利用核酸藥物來調控基因受損或被影響的蛋白質表現。
核酸藥物治療眼疾應用新趨勢
中國醫藥大學特聘教授，同時也是視航生醫的創辦人兼首席科學家卓夙航醫師則分享核酸藥物在眼科疾病治療的開發策略與經驗，他以日前剛獲得FDA核准進行臨床一期試驗的microRNA藥物為例，說明核酸藥物治療眼疾的應用趨勢。
卓夙航醫師表示，台灣的近視盛行率相當高，根據統計，台灣18歲前罹患近視的青少年比例超過四分之三，高居全亞洲之冠。台灣成人近視比例也高達85%，其中，高度近視患者的比例也高居亞洲之首，讓人不得不憂慮我們的下一代。
近視所導致的眼球結構破壞、變形，使得往後容易產生青光眼、白內障、黃斑部病變、視網膜剝離、永久性失明等一連串的眼睛疾病與併發症，也成為亞洲民眾眼睛失明的主要原因，青少年普遍視力下降，甚至可能引發國防戰力銳減與國安等相關問題。
目前全世界沒有任何治療小孩近視的特效藥，唯一的治療方式就是使用Atropine(一種長效型散瞳劑)，但這類散瞳劑將使瞳孔放大，產生畏光、紫外線過度曝晒的情況，而戴眼鏡、隱形眼鏡、近視雷射手術等方式，都只能暫時讓眼睛可以看清楚周遭事物，但無法逆轉視力惡化或修正眼球破壞的情況。
全球首次發現microRNA可以影響近視發生
視航生醫研究團隊是全球首次發現microRNA可以影響近視的發生，這篇研究論文在10年前就發表在國際期刊，研發團隊在小鼠和兔子的動物模型中證實microRNA-328是導致近視的危險因素，microRNA 是近20年來才發現的RNA種類、基因調控因子，microRNA-328雖然不會製造蛋白質，但是會影響mRNA製造蛋白質的功能，即所謂的核酸干擾。
根據團隊研究，當microRNA-328在眼球的表現量正常時，他所調控的mRNA就可以正常運作，但是當microRNA-328在眼球的表現量過多時，就會造成下游的mRNA被過度抑制，引起功能的混亂失序，眼球就會發生不正常的拉長，導致近視的發生。
視航生醫所研發的核酸眼藥就是根據這個原理，設計一個microRNA-328的Anti sense，把過多的microRNA中和掉，讓眼球回復到正常的狀態或不要繼續惡化，目前該公司也正尋找其他有效的衍生藥物，以提高專利保護的範圍。
獲得美國FDA IND
卓夙航醫師指出，核酸藥物應用在疾病或眼科治療上有幾項優勢，包括：眼睛具有免疫豁免權，其免疫系統低，不必擔心引發過度免疫反應、眼睛中的核酸酶的濃度相對低、眼藥水只要直接點在眼睛上即可，可減少其他核酸藥物必須考慮的藥物傳輸問題；
同時，核酸眼藥屬於單股DNA結構，不會嵌入到宿主基因體中，造成長遠未知的影響，而且該DNA是人體本身就具有，也未加以修飾，因此對人體或組織不會產生毒性。此外，核酸藥物可以維持較長久的治療效果，也不會產生第二代謝物，因此使用上更加安全。
卓夙航醫師表示，目前視航生醫的核酸眼藥除了已經獲得美國FDA的IND，也取得台灣食藥署(TFDA)的核准，在高雄榮總進行一期臨床試驗，同時，亦積極探索其他眼科疾病的新適應症，如眼角膜受傷、乾眼症也與都與該基因異常有關，
，也就是修復乾眼症造成的角膜破皮。
目前在兔子試驗中，初步證實具有保護角膜上皮細胞、減少角膜細胞凋亡、減輕眼瞼板過度角質化阻塞的作用，顯示這項 microRNA藥物具有更多適應症標的的潛力。
在時間、成本與安全性上 都具有優勢
核酸藥物在時間、成本、臨床與安全性上都具有優勢，在藥物設計和合成上具有彈性和靈活性，在製造成本上，由於核苷酸原材料僅有：A、T、C、G，因此修飾和製造上，都比蛋白質藥物簡單、快速，加上藥物濃度低、療效較持久，可減少藥物副作用、增加患者的順從性與方便性，同時可以預測脫靶效應，維持較高的安全性，是兼顧安全性與療效的新興療法。
不過台灣投入核酸藥物研發的公司大都集中在開發適應症與藥物標的領域，較缺乏修飾技術與量產製程開發的公司，若要進入核酸藥物國際市場，強化製程量產開發與穩定製造仍是產業亟需突破的瓶頸。
蔡維原建議，台灣應該善用既有的生醫能量與AI運算，發展具有利基的治療標的和藥物標靶；在核酸修飾與載體設計方面，可以結合化學合成、生醫能量和奈米科學，開發高安全性、穩定性、長半衰期的組織專一性核酸傳輸平台；在生產方面，可以結合台灣優勢的精密製造、生醫工程和半導體產業等強項，開發智慧化核酸藥物生產平台，加速核酸藥物產業的發展。