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2022/01/24

輝瑞生長激素缺乏症新藥 闖關FDA未核准

FDA 拒絕了輝瑞公司的 somatrogon,這是一種設計用於每週一次給藥的長效人類生長激素。這一挫折推遲了輝瑞和合作夥伴 Opko Health 與 Ascendis Health 新批准的人類生長激素藥物的競爭,該藥物也設計為每週一次給藥。

輝瑞週五晚間披露了監管行動。FDA 的完整回覆信不是公開文件,該公司沒有說明該機構對藥物 somatrogon 提出了哪些擔憂或問題。輝瑞僅表示正在評估 FDA 的評論,並將與該機構合作確定該藥物的發展方向。

生長激素缺乏症是一種影響兒童和成人的罕見疾病。在兒童中,這種情況會導致生長和發育問題。成人生長激素缺乏會導致脂肪增加和肌肉質量下降,以及高膽固醇水平。基因突變會導致生長激素缺乏;當它獲得時,原因可能與創傷、感染、放射治療或大腦中的腫瘤有關。在某些情況下,沒有已知原因。

缺乏症的治療是注射人類生長激素,通常每天給藥。輝瑞(Pfizer)公司已經在銷售此類產品 Genotropin,該藥物在 2020 年創造了 4.27 億美元的收入。Somatrogon 是一種人類生長激素,旨在提供長效作用,允許每週給藥一次。該藥物通過預先填充的注射筆給藥。在兒童的第 3 階段測試中,somatrogon達到了主要目標,即通過測量 12 個月時的身高增長速度來評估它並不遜於每日註射 Genotropin。臨床試驗中的患者對 somatrogon 的耐受性良好,並且臨床試驗中報告的不良事件在兩組之間具有可比性。

患者已經有了​​每週一次的人類生長激素注射的新選擇。去年 8 月,FDA 批准了由丹麥哥本哈根 Ascendis Pharma 開發的 Skytrofa 。監管決定使該產品成為第一個被批准用於治療兒童生長激素缺乏症的每週一次的產品。1 月 13 日,歐洲監管機構批准了 Ascendis 藥物的相同適應症。日本和中國正在進行關鍵的兒科臨床試驗。此外,一項全球第三階段研究正在評估 Skytrofa 作為成人生長激素缺乏症的治療方法。

輝瑞在 2014 年的一筆交易中獲得了 somatrogon 的全球權利,該交易預先向 Opko Health 支付了 2.95 億美元。另外 2.75 億美元與監管里程碑相關,這筆交易還使 Opko 能夠獲得特許權使用費和產品銷售利潤的一部分。根據協議條款, Opko 負責該藥物的臨床開發,而輝瑞則負責監管和商業化工作,包括製造。

儘管對 somatrogon 的完整回覆信是一個挫折,但輝瑞公司正在推動其他市場的商業化和監管應用。該藥物在日本獲得批准,並以 Ngenla 的名義銷售。它也被批准在加拿大和澳大利亞使用。預計歐洲將在今年年初做出監管決定。

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