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2019/09/06

細胞與基因療法正夯 特管辦法開放自體細胞治療

                                                  活動精彩花絮 請參考 https://youtu.be/_gJoM5DEwPQ
亞洲生技大會落幕 2000場媒合會創新高

  細胞/基因療法是一種全球正夯、新穎的臨床治療新顯學。在過去的10年之中,有三項諾貝爾生理醫學獎頒給在免疫領域或細胞治療有傑出貢獻的科學家。2017年,美國FDA通過全球第一個基因療法Luxturna後,細胞/基因療法便在全球掀起一股熱潮、迅速發展。

   特別是在亞洲地區,許多學研機構和廠商相繼投入細胞療法與基因治療相關產品的研發。台灣去年更通過「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法修正草案」(以下簡稱「特管辦法」),開放6項自體細胞治療技術,顯示新興的細胞療法與基因治療的新趨勢和發展,已逐漸在全球醫療界造成偌大的漣漪。

   細胞療法和基因治療是當前最熱門的醫療科技名詞和研究議題,為此,在今年的BIO Asia-Taiwan Conference亞洲生技論壇中,科技部、生醫商品化中心藥品領域便共同主辦一場「細胞與基因治療展望與趨勢論壇」。邀請包含細胞治療與基因治療產品開發、生產製造與法規的專家齊聚一堂。

國際生技重量級人物齊聚一堂

    邀請包括:GenomeFrontier Therapeutics執行副總裁兼技術長官建村、TCR²研發長Robert Hofmeister博士、中國生物技術服務控股公司董事會聯席主席姚毅(Michael Yao)博士、美商安美睿(Amarex)總裁暨執行長Kazempour博士、日本旭化成(Asahi Kasei)醫療研發中心資深經理野村昌行博士(Masayuki Nomura)(亦為日本再生醫療論壇組織(FIRM)國際事務委員會委員)以及永生細胞公司(StemCyte International LtdSIL)董事長暨執行長王嘉宗(Jonas Wang)博士等專家,從各個面向剖析全球在細胞與基因治療發展的趨勢前景、法規限制與困境。

    科技部次長謝達斌在致詞時表示,生醫產業是驅動台灣下世代產業發展的核心,政府推動的「生醫產業創新推動方案」就是由科技部協同經濟部、衛福部攜手打造更完善的生技產業生態系,也計劃與國際夥伴合作,引進國際級加速器、育成機構、國際資金與技術,使台灣生醫產業在全球競爭中脫穎而出。

    台灣也在去年9月開放「特管辦法」,成為全球第二個將細胞治療視為醫事診療的國家,這不僅是台灣醫療史上的重大里程碑,也加速推動細胞治療產業鏈的形成。

細胞治療發展逐漸跨入關鍵時期

  論壇主持人、GenomeFrontier Therapeutics執行副總裁兼技術長官建村表示,基因和細胞療法正在全球快速發展,2017年,美國批准第一個直接使用的基因療法Luxturna後,引發新一波全球投入基因、細胞和免疫療法的新風潮,而CAR-T也躍升成為癌症治療的新星,顛覆以往傳統腫瘤治療技術,而亞洲各國在這股全球醫療新趨勢下,扮演非常重要的關鍵角色。

   全球細胞治療熱潮下,台灣的細胞治療發展也逐漸跨入關鍵時期,為了讓細胞治療技術可以及早應用於臨床、協助有需要的患者,並促進再生醫療產業的發展,衛福部在20189月公告:「特管辦法」,積極推動細胞治療技術水準及產業發展。

    特管辦法開放6項自體細胞治療技術,針對癌症、皮膚缺損、膝關節及中風等疾病進行治療。有需求的病患可以在特定醫療院所進行細胞治療,未來亦可望吸引海外病患到台灣接受國際級醫療品質,同時也吸引國際廠商前來台灣尋求合作、促進細胞治療產業鏈的形成,帶動台灣醫療品牌走向全世界。

CMC設計嚴謹度是駁核要素

    曾擔任美國FDA審查員的姚毅,曾負責評估各種細胞和基因治療生物製品的臨床試驗,包括各種臨床適應症的裝置/生物組合產品。此次他分享了美國FDA對癌症免疫療法在監督、風險管理的觀點和要件。

    他表示,由於癌症免疫療法的快速發展,在過去十年中,已經有數個療法陸續提出並獲得批准上市,而新穎的治療策略、市場需求和嚴謹的臨床科學驗證,則是支持這類新療法持續發展的關鍵。

    擁有豐富產業及臨床試驗審核經驗的美商安美睿(Amarex Taiwan) 總裁暨CEO Kazem Kazempour指出,癌症細胞療法面對的挑戰是治療條件複雜、病灶存在許多干擾因子,評估效益的項目也非常多樣化,增加審核的複雜性。

    他在演講時表示,CMC生產製造設計的嚴謹程度是藥政法規駁核的要素,必須有更多科學實證和臨床數據佐證,才能讓新興療法朝向正面發展。他也指出,CAR-T療法最大的挑戰在於製造和品質管控,安全性永遠是FDA審核的第一考量,因此生產製造管制(CMC)是取證獲批的重要途徑。

新穎T細胞療法進入臨床階段

    曾參與Bavencio®Blincyto®(第一個用於治療復發/難治性ALL的雙特異性抗體)藥物開發的免疫腫瘤學專家Robert Hofmeister則介紹新穎的T細胞療法-TRuC™-T細胞療法。

    他表示,T細胞為身體最有效的抗腫瘤細胞的殺手。T細胞受體(TCR)是細胞表面上的蛋白質複合物,其包含六個不同的亞基,它們中的每一個在確定有效且良好控制的抗腫瘤反應中,將會產生關鍵性作用。

    由於其在T細胞活化中的核心作用,因此許多工程方法都集中在TCR上。雖然CAR-T細胞在血液腫瘤中反應良好,但在實體腫瘤中,高細胞因子的釋放也限制了適用性。利用整個TCRT細胞療法,在治療實體腫瘤方面似乎更顯優勢。臨床前研究初步證實,透過完整的TCR活化細胞可使TRuC-T細胞更快地進入腫瘤,並顯示有利的代謝特徵和長期持續性,可以防止癌症復發。

    他任職的TCR2 Therapeutics是一家鎖定T細胞療法的生技公司,擁有獨特的全套TCR、不受HLA限制的平台,目前研發中的臨床試驗項目,在治療實體腫瘤方面有3項產品線,進程最快的是臨床I/II期試驗的TC-210

    Hofmeister表示,相較於現有的CAR-T細胞,T細胞具有許多優勢,包括更快的傳輸能力和訊息傳遞,也釋放較少的細胞激素(cytokines)、安全性更高,抗腫瘤活性的效果更持久,清除腫瘤的程度亦更加良好。

吸引超過300位專家學者和民眾與會

    此外,日本再生醫療論壇組織 (FIRM)國際事務委員會成員野村昌行(Masayuki Nomura)分享日本再生醫療法規的現況;在製藥研發管理和業務發展方面擁有超過35年的經驗、目前擔任永生細胞國際(StemCyte International) CEO的王嘉宗(Jonas Wang)則介紹該公司在細胞量產技術的創新突破與目前已進入臨床階段的實例。

這場研討會估計共吸引超過300位專家學者和來賓與會,顯示基因與細胞治療已成為當前最受矚目的新興療法和熱門研究議題,也為人類疾病治療開啟另一道曙光。

 

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